外地时间11月16日，英国药品与保健品治理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）相助开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血症。英国也因此成为世界首个对基于CRISPR基因编辑疗法给予监管批准的国家。
英国牛津大学遗传学家凯·戴维斯体现：“这是一项具有里程碑意义的批准，为未来进一步应用CRISPR疗法治愈多种遗传疾病翻开了大门。”
在患有镰状细胞病的人中，基因突变会导致细胞酿成新月形，这会阻碍血液流动并导致难以忍受的疼痛、器官损伤、中风和其他问题。
在地中海贫血患者中，基因突变可导致严重贫血�；颊咄ǔＣ扛艏钢芫托枰溲�，并终生需要注射和服用药物。
新药Casgevy的作用原理是改善患者骨髓干细胞中的问题基因，使人体能够制造出正常功效的血红卵白。
患者首先接受一个疗程的化疗，然后医生从患者骨髓中提取干细胞，在实验室中使用基因编辑技术修复基因。编辑后的细胞被输回体内后，患者需要至少住院一个月，才华有足够时间开始爆发具有稳定形式的血红卵白。
MHRA体现，批准镰状细胞病基因疗法的决定是基于一项对29名患者进行的研究，其中28名患者报告在接受治疗后至少一年内没有泛起严重疼痛问题。在β地中海贫血症的研究中，42名接受治疗的患者中有39人在治疗后至少一年内不需要输注红细胞。
MHRA体现，试验期间没有发明重大宁静问题，但仍在密切监测该药物的宁静性。
英国尚未确定该疗法的价格，但预计每位患者的用度可能约为200万美元，与其他基因疗法的订价一致。
（文章来源：科技日报）
外地时间11月16日，英国药品与保健品治理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）相助开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血症。英国也因此成为世界首个对基于CRISPR基因编辑疗法给予监管批准的国家。
英国牛津大学遗传学家凯·戴维斯体现：“这是一项具有里程碑意义的批准，为未来进一步应用CRISPR疗法治愈多种遗传疾病翻开了大门。”
在患有镰状细胞病的人中，基因突变会导致细胞酿成新月形，这会阻碍血液流动并导致难以忍受的疼痛、器官损伤、中风和其他问题。
在地中海贫血患者中，基因突变可导致严重贫血�；颊咄ǔＣ扛艏钢芫托枰溲�，并终生需要注射和服用药物。
新药Casgevy的作用原理是改善患者骨髓干细胞中的问题基因，使人体能够制造出正常功效的血红卵白。
患者首先接受一个疗程的化疗，然后医生从患者骨髓中提取干细胞，在实验室中使用基因编辑技术修复基因。编辑后的细胞被输回体内后，患者需要至少住院一个月，才华有足够时间开始爆发具有稳定形式的血红卵白。
MHRA体现，批准镰状细胞病基因疗法的决定是基于一项对29名患者进行的研究，其中28名患者报告在接受治疗后至少一年内没有泛起严重疼痛问题。在β地中海贫血症的研究中，42名接受治疗的患者中有39人在治疗后至少一年内不需要输注红细胞。
MHRA体现，试验期间没有发明重大宁静问题，但仍在密切监测该药物的宁静性。
英国尚未确定该疗法的价格，但预计每位患者的用度可能约为200万美元，与其他基因疗法的订价一致。
（文章来源：科技日报）